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基因敲除技术主要应用于动物模型的建立,而最成熟的实验动物是小鼠,对于大型哺乳动物的基因敲除模型还处于探索阶段。
基因敲除一般应用于鼠,而最常用的鼠的种系是129及其杂合体,因为这类小鼠具有自发突变形成畸胎瘤和畸胎肉瘤的倾向,是基因敲除的理想实验动物。而其他遗传背景的胚胎干细胞系逐渐被发展应用,最来自于C57BL/6×CBN/JNCrjF1小鼠的胚胎干细胞系成功地用于基因敲除。
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因为小鼠和人类的DNA相似度高,为了研究所以使用小鼠。
小鼠是由小家鼠演变而来,它广泛分布于世界各地,经长期人工饲养选择培育,已育成1000多近交系和独立的远交群。早在17世纪就有人用小鼠做实验,现已成为使用量最大、研究最详尽的哺乳类实验动物。
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