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东方网记者刘轶琳3月1日报道:第18个国际罕见病日之际，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）启动会暨义诊活动在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院举行。本次活动由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院主办，上海市医学会罕见病专科分会、复旦大学医学遗传研究院、上海市医师协会罕见病专业委员会、上海市医师协会临床遗传专业委员会协办。会议还举办了学术交流和罕见病义诊活动。
上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、复旦大学，围绕罕见病的基因编辑、基因治疗与细胞治疗，聚焦罕见病致病机制研究、基因靶向治疗技术开发及临床转化应用三大方向，致力于拓展罕见病治疗的认知边界，通过多学科交叉合作，推动罕见病诊疗技术的突破与转化，降低罕见病的发病率与治疗成本，为全球罕见病治疗提供“中国方案”。上海市科委副主任屈炜，中国科学院院士、复旦大学校长助理兼科学技术研究院院长彭慧胜，中国科学院院士王正敏、马兰、李劲松，上海市科委生命科技处处长胡光晶，复旦大学上海医学院科研处处长郁金泰，复旦大学附属儿科医院院长王艺，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院党委书记钱飚、院长周行涛以及来自全国各地的40余位知名专家出席会议。
现场，上海市科委，复旦大学上海医学院、附属儿科医院、附属眼耳鼻喉科医院领导及院士代表等共同为上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）揭牌，标志实验室的正式启航。开幕式由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长莫晓芬主持。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院与复旦大学附属儿科医院举行了合作共建上海市重点实验室、推进学科发展框架签约仪式，双方将进一步携手推动罕见病诊疗技术的研发与转化，合作共建重点实验室，为罕见病患者带来更多希望。钱飚书记在总结致辞中表示，罕见病防治是医学领域的重大挑战，此次罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室的启动标志着向医学深水区进发的集结号。他强调，实验室的建设正是为了撬动科技创新的力量，将医学的边界推向未知领域，真正为患者点亮生命和健康的曙光。
上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）的启动，是《上海市加快合成生物创新策源打造高端生物制造产业集群行动方案（2023-2025年）》的重要实践，更是我国医学研究从“跟跑”到“领跑”的缩影。未来，实验室将聚焦罕见病致病机制研究、基因靶向治疗技术开发以及临床转化应用，致力于为患者提供更精准、更有效的诊疗方案，把已取得临床价值的“实验室成果”转化为实实在在的新质生产力，在科研攻关、临床诊疗及成果转化等方面不断取得新突破，为健康中国建设贡献智慧和力量。
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